硼替佐米在多发性骨髓瘤中的成本效益综述_维持治疗硼替佐米效果

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所属分类:硼替佐米仿制药

硼替佐米在多发性骨髓瘤中的成本效益综述_维持治疗硼替佐米效果

作者陈文东 加拿大多伦多诺民卫生  

多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)是浆细胞恶性增殖性疾病,其特征是骨髓中克隆性浆细胞异常增生,破坏造血功能,刺激骨骼发生溶骨性损害,在血清和/或尿液中检查到单克隆免疫球蛋白或其片段(M蛋白)。MM在中国发病率约为1-2/100000,在血液恶性肿瘤中仅次于淋巴瘤。大量的临床证据直接证明了硼替佐米方案在不同的疾病阶段,能够提高MM患者的生活质量并延长生存时间。目前硼替佐米在中国的临床适应症包括复发/难治性MM,以及不适合大剂量化疗及干细胞移植的初治MM患者。随着卫生经济学在医保决策中的应用,硼替佐米方案在MM患者中的成本效益研究(CEA)不断涌现。不同于具有较强的内部和外部有效性临床研究,CEA往往会因为研究设计、模型参数来源和估计方法、研究对象所在的卫生体制的不同而产生较大的偏差,导致经济学证据的错误理解,误导医保决策。本综述通过总结硼替佐米方案在MM患者中的成本效益研究,寻找可能导致硼替佐米方案成本效益产生偏差的主要因素,为国内硼替佐米治疗MM的CEA提供支持。     

根据成本效益分析研究中患者类型,将入选的文献分为3个亚组:干细胞移植之前诱导治疗,不适合干细胞移植的一线治疗,一线治疗失败后的复发或者难治的多发性骨髓瘤。    

硼替佐米治疗方案在MM各治疗阶段的CEA主要集中在中、高收入国家,影响其成本效益的主要因素是治疗方案获得的生存时间。由于通常选用随机对照研究作为临床效果的数据源,硼替佐米在随机对照试验中的生存优势也奠定了其成本效益优势。即使在不同国家,采用头对头直接比较的临床试验证据的CEA中,硼替佐米方案的成本效益也能够保持相对一致的结果。    

对于不适合干细胞移植MM患者的一线治疗,硼替佐米治疗相对于MPT治疗的成本效益结果存在明显差异,由于没有直接比较两种治疗方案的临床对照试验,只能在分析中采用间接比较法,由此可能产生不同的临床疗效比较结果,影响CEA。在四项采用间接比较方法的CEA中,有三项研究均估算出硼替佐米治疗相对于MPT能获得更多的生存时间或QALY,只有英国的研究采用生存曲线比对法估算出硼替佐米治疗的生存时间略低于MPT(6.64年vs.6.66年)。    

硼替佐米治疗方案相对于来那度胺/地塞米松对于治疗复发/难治性MM的成本效益也存在较大差异。通过比较这些研究中采用的CEA模型和临床效果估算的方法,来那度胺/地塞米松治疗更具有生存优势的研究均采用同一个建立在两个设计完全相同的、比较来那度胺联合地塞米松治疗和地塞米松单药治疗的随机对照试验的离散事件模型,该模型对两种治疗方案产生的生存时间和医疗成本进行模拟。因为离散事件模型是根据患者的基线来模拟疾病对药物治疗的应答,因此用来那度胺/地塞米松治疗和地塞米松单药治疗的随机对照试验患者的基线来模拟硼替佐米治疗方案的疾病应答,不一定能够真实反映硼替佐米治疗方案在临床对照试验中的疗效。  

在采用直接比较的临床随机对照试验作为疗效数据来源的CEA中,硼替佐米治疗方案相对于其他干细胞移植前的诱导治疗方案,在不适合干细胞移植患者中相对于美法仑/泼尼松,以及在复发/难治性MM患者中相对于维持疗法、沙利度胺和高剂量地塞米松,都具有较强的成本效益优势。同时,在入选的研究中存在的间接比较或者使用不同模型导致的硼替佐米治疗方案与沙利度胺/美法仑/泼尼松,以及与来那度胺/地塞米松的临床效果差异,仍需进一步澄清在MM患者中的临床疗效,重新评估硼替佐米治疗方案相对于沙利度胺和来那度胺治疗方案的成本效益。

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