硼替佐米进口和国产功效一样吗_POEMS综合征,这3点需要了解!

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硼替佐米进口和国产功效一样吗_POEMS综合征,这3点需要了解!

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POEMS综合征是一种由浆细胞异常增多的多系统受累的副瘤综合征,临床上表现为多发性神经病、器官肿大、内分泌疾病、M蛋白和皮肤改变。本文回顾了POEMS综合征的分类标准,鉴别诊断和治疗方案。

诊断标准

鉴别诊断

1.意义未明的单克隆丙种球蛋白病

意义未明的单克隆丙种球蛋白病(MGUS)的特征在于血清中的M蛋白,没有其他系统受累。应该注意的是,在患有MGUS的患者中可以看到多发性神经病。

2.多发性骨髓瘤

多发性神经病在多发性骨髓瘤(MM)患者中较为罕见,并且与伴随的淀粉样变性有关。MM中的骨病变通常是溶骨性的; 此外,MM中的贫血、高钙血症、肾功能不全和高比例的骨髓浆细胞不是POEMS的特征。

3.骨的孤立性浆细胞瘤

骨的孤立性浆细胞瘤患者通常仅显示单个溶骨性骨病变,而在POEMS综合征中,骨病变是骨质硬化。孤立性浆细胞瘤中不存在系统性体征和症状,例如贫血、高钙血症和肾功能不全。

4.淀粉样变性

淀粉样变性通常与单克隆丙种球蛋白病、皮肤病变和多发性神经病变有关。活检所涉及的组织(脂肪抽吸物、骨髓、肾脏、心脏、腓肠神经)与POEMS进行鉴别诊断,显示典型的淀粉样蛋白原纤维。

治疗

对症治疗:注意饮食,如果存在水肿,需低盐饮食;激素缺乏患者,予以替代治疗等。

放射治疗:大约26%的新诊断的POEMS患者出现局部骨病变。在这种情况下,放射治疗(RT)可以改善症状,也可以治愈。临床反应率和血液学反应率分别为47% - 75%和45% - 50%。一项涉及35例POEMS患者的研究中,RT治疗的4年总生存率(OS)为97%和4年无失败生存率为52%。如果骨病变很大,存在骨髓浸润,RT仍可被视为主要治疗方法。可根据临床反应添加全身治疗。

自体干细胞移植:自体干细胞移植(ASCT)被认为是年轻患者的首选初始治疗方法。它与持久的反应有关,即使有些病人可能会复发。最近的一项多中心回顾性分析表明,ASCT应用于POEMS临床管理的有效性。

烷化化疗剂:在不适合ASCT的患者中,基于烷化剂的美法仑或环磷酰胺加皮质类固醇治疗可以作为首选治疗方法。约40%-50%的患者的临床和神经症状改善,并且2年OS率为78%。然而,限制暴露于烷化剂可能发生继发性血液肿瘤形成。

沙利度胺和来那度胺:沙利度胺鉴于其抗血管生成,抗炎和免疫调节特性,沙利度胺已在POEMS综合征中应用。它显示了临床疗效的证据,长期应用沙利度胺可有神经损害,使患者现有的神经病变加重。来那度胺是一种沙利度胺衍生的免疫调节类似物,具有免疫调节和细胞毒性作用,但神经损害副作用较低。因此,来那度胺似乎是治疗POEMS综合征最有希望的药物。

硼替佐米:硼替佐米单独或联合应用于新诊断和复发患者。可有效改善患者的神经病变、血清VEGF水平和血管外过度反应。

贝伐单抗:是一种VEGF的单克隆抗体。有研究显示贝伐单抗能改善患者神经病变和水肿等临床表现,但其临床疗效存在争议。

参考文献:

[1]Brown R, Ginsberg L. POEMS syndrome: clinical update[J]. Journal of neurology, 2019, 266(1): 268-277.

[2]Dispenzieri A. P OEMS syndrome: 2017 Update on diagnosis, risk stratification, and management[J]. American journal of hematology, 2017, 92(8): 814-829.

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